La edición de genes Crispr está lista para probarse en humanos

Las compañías de biotecnología planean usar esta técnica para tratar las enfermedades de la sangre y la ceguera. Desde que los científicos comenzaron a decodificar el genoma humano en 1990, los doctores han soñado con una nueva era en la medicina donde las enfermedades podrían ser tratadas — o

incluso curadas — mediante la reparación de defectos en el ADN de una persona. En lugar de usar medicamentos para combatir enfermedades, podrían alterar la biología para combatir la enfermedad en su origen.

El sueño comenzó a hacerse realidad en 2013, cuando los investigadores demostraron cómo una técnica de edición de genes, conocida como Crispr-Cas9, podría usarse para editar células humanas vivas, lo que aumenta la posibilidad de que el ADN de una persona pueda modificarse de la misma manera en que uno puede editar palabras con un procesador de texto.

Ahora, dos compañías de biotecnología dicen que planean comenzar a probar la tecnología en humanos tan pronto como este año.

Crispr Therapeutics ya ha solicitado el permiso de los reguladores europeos para probar su producto más avanzado — cuyo nombre en clave es CTX001 — en pacientes que padecen beta-talasemia, una enfermedad hereditaria de la sangre en la que el cuerpo no produce suficientes glóbulos rojos sanos. Los pacientes con la forma más grave de la enfermedad morirían sin transfusiones frecuentes.

La compañía con sede en Suiza dice que también planea buscar autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) este año para poder probar CTX001 en personas con anemia falciforme, otro trastorno hereditario de la sangre.

Editas Medicine, rival de Crispr en EEUU, dice que planea solicitar permiso de la FDA a mediados de año para probar uno de sus propios productos de edición de genes Crispr en pacientes con una rara forma de ceguera congénita que causa una pérdida de visión severa al nacer. Si la FDA aprueba la solicitud, podría comenzar las pruebas 30 días después de la aplicación.

Si esas pruebas son exitosas, Crispr, Editas y una tercera compañía, Intellia Therapeutics, dicen que planean estudiar la técnica en humanos con una variedad de enfermedades que incluyen cáncer, fibrosis quística, hemofilia y distrofia muscular de Duchenne.

En China, donde los reguladores han adoptado un enfoque más complaciente con los ensayos en humanos, varios estudios ya están en marcha, aunque aún no han producido datos concluyentes.

Crispr-Cas9 podría describirse como la combinación de dos tecnologías que posibilitan la edición de genes: Cas9 actúa como un par de "tijeras moleculares" que pueden cortar hebras de ADN, eliminar material genético defectuoso y crear espacio para insertar genes funcionales. Crispr es una especie de GPS genético que guía esas tijeras a la ubicación precisa.

Katrine Bosley, directora ejecutiva de Editas, sostiene que el campo de la edición de genes se mueve a "la velocidad de la luz", pero que en principio la técnica se limitará a las enfermedades "donde no hay otras buenas opciones".